Los Lentos Reembolsos de los CMS Lastran las Aprobaciones de Dispositivos Cardíacos: ¿Deberían de Incorporarse a los Ensayos Puntos Finales sobre el Valor?

Para los ensayistas clínicos sobre dispositivos cardíacos, el enorme abismo que existe entre las aprobaciones de la FDA y las decisiones de reembolso de los Centros para los Servicios de Medicare & Medicaid Services (CMS) resulta más que frustrante: crea un cuello de botella que afecta a los dispositivos disponibles a los  cuales, ahora, muchos pacientes que serían los que más se beneficiarían no pueden acceder. No obstante, si los ensayos se diseñaran, de inicio, para demostrar no solo la seguridad y la eficacia sino también el valor añadido, este abismo se reduciría, según los autores de un estudio especial.

For background, after years of anticipating that the FDA would approve the Watchman device (Boston Scientific) for left atrial appendage closure—which finally happened in early 2015—investigators had to wait another 11 months for CMS to release its final reimbursement decision. Additionally, CMS did not rule on what it would cover for the first TAVR valve until 6 months after the FDA approved it for use in patients with severe aortic stenosis.

El trasfondo de todo esto es que, tras años de anticipar que la FDA aprobaría el dispositivo Watchman (Boston Scientific) para el cierre del apéndice auricular izquierdo, algo que, finalmente ocurrió en 2015, los investigadores tuvieron que esperar otros 11 meses hasta que los CMS hiciese pública su decisión final en materia de reembolsos. Además, los CMS no legislaron sobre lo que dicha decisión cubriría para la primera válvula TAVR hasta 6 meses después de que la FDA la aprobara para su uso en pacientes con estenosis aórtica severa.

“Estas demoras se deben, en parte, a una incompleta superposición entre seguridad/eficacia y estándares razonables/necesarios,” tal y como aseguran los Dres. Donald Cutlip y Daniel Kramer (Beth Israel Deaconess Medical Center, Boston, MA) en un informe especial publicado la semana pasada en Circulation: Cardiovascular Interventions.

Para remediar este proceso interrumpido, proponen que los futuros ensayistas sobre dispositivos cardíacos trabajen tanto con la FDA como con los CMS en la fase de diseño para incorporar indicadores significativos de los resultados percibidos por los pacientes (PROM) y métricas de la rentabilidad que ofrezcan un valor más allá de la novedad de una nueva tecnología. “No podemos tener, simplemente, una ventaja teórica y esperar cargar una prima, solo, por eso sin haber demostrado el valor que tiene,” dijo Cutlip a TCTMD.

PROMs puede incorporar una gran variedad de cuestionarios sobre la calidad de vida, sobre el estado funcional y la carga de síntomas percibida, sugieren Cutlip y Kramer. Las limitaciones obvias de dichos cuestionarios incluyen su naturaleza subjetiva y la dificultad de valorarlos, añaden, así que aunque los PROMs probablemente no sustituyan puntos finales clínicos objetivos tales como la mortalidad y la morbilidad, “sí podemos sostener que son, al menos, igual de importantes desde la perspectiva de los pacientes.”

Considerando los PROM Útiles

Reconociendo que dar una mayor preeminencia a los indicadores PROM y a la rentabilidad en extensos ensayos sobre dispositivos se traducirá en “más trabajo” para los investigadores, Cutlip dijo que la mayoría de los ensayos recientes han incluido, por su cuenta, algunos elementos. “Así que no es nada nuevo en términos de la elaboración de los indicadores. Lo que sí sería nuevo es  utilizarlos, en realidad, como un punto final para el tipo de aprobación,” dijo. “Siempre se han considerado interesantes pero no útiles como indicación en materia de aprobación ni de reembolsos.”

Si cada ensayo tuviese un punto final clínico objetivo cuantificable, “todos estaríamos satisfechos,” advirtió Cutlip. “Pero el problema que tenemos con los ensayos de dispositivos es que estamos llegando a un punto en el que es muy difícil medir las diferencias.” Por eso un diseño de no inferioridad se ha convertido en el estándar en este campo,” dijo.

No obstante, desde el punto de vista de pacientes y pagadores, ¿por qué habrían de querer gastarse más dinero en un nuevo dispositivo que es, en el mejor de los casos, no inferior al estándar actual? Aquí es donde entran los PROM, dijo Cutlip. “Utilizando sistemas validados con laboratorios centrales y una cuidada implementación del proceso, podemos terminar teniendo información valiosa que revele esa diferencia secundaria.”

Pensando en los ensayos sobre la válvula mitral que se están llevando a cabo en la actualidad, Cutlip dijo que esta será una idea importante, sobre todo si tenemos en cuenta el hecho de que “ni siquiera esperamos que estos dispositivos revelen una diferencia en lo que a resultados clínicos mayores se refiere.” Lo ideal sería contar con un ensayo que comparase las válvulas mitrales y el tratamiento médico estándar que fuese capaz de confirmar la no inferioridad del nuevo dispositivo en términos no solo de la mortalidad y las hospitalizaciones por insuficiencia cardíaca sino también que existe “una ventaja muy clara” a favor de un cuestionario sobre cardiomiopatías u otros PROM. “Esto, probablemente, baste para que los CMS u otros pagadores reconozcan que hay un valor añadido por el que están pagando,” explicó Cutlip.

Comentando el informe, el Dr. William Weintraub (Hospital de Christiana, Newark, DE) dijo a TCTMD en comunicación mantenida por email que los investigadores deberían de “contar con un proceso más rápido así como con una mayor capacidad de reacción” a la hora de tener las opiniones de la FDA y los CMS. No obstante, advirtió que no se observa una ventaja en separar las aprobaciones de la FDA de las decisiones de reembolsos de los CMS porque “básicamente, son distintas. La parte desafortunada es la demora temporal.”

En lo que a los PROM se refiere, deberían de incluirse en los diseños de los ensayos “siempre y cuando fuesen relevantes,” dijo Weintraub, que añadió que deberían de “al menos, tenerse en cuenta en la fase de diseño.” Su escepticismo aumenta, no obstante, a la hora de pensar en incluir indicadores de la rentabilidad como puntos finales secundarios.

Las métricas de la rentabilidad “pueden establecer que un nuevo tratamiento aporta un valor añadido,” pero puede llegar a resultar difícil demostrar mejoras técnicas más precisas, dijo Weintraub. “Cuando una nueva tecnología mejora los resultados de los pacientes prolongándoles la vida o evitando la ocurrencia de episodios clínicos, pero el coste económico es mayor, entonces la rentabilidad puede utilizarse para demostrar dicho valor añadido. No obstante, la rentabilidad suele acarrear un número de suposiciones en torno a las variables que no pueden medirse (como, por ejemplo, la esperanza de vida). Es cuando la rentabilidad resulta útil en esta situación de revelar suposiciones subyacentes.”

‘En un Mundo Perfecto’

En cuanto al grado de interés que los CMS podrían tener a la hora de implicarse en el diseño de los ensayos clínicos con el fin de acelerar las decisiones de reembolsos, Cutlip dijo estar seguro de que “están buscando formas de ser más eficaces en su proceso,” pero todavía tiene que poner en común sus ideas con alguien de los CMS.

“No creo que haya razón alguna para demorar estas aprobaciones,” dijo, añadiendo que espera trabajar con un espónsor para demostrar que pre-especificar ciertos puntos finales al inicio de un ensayo garantiza una respuesta más oportuna, en tiempo y forma, de los CMS. “En un mundo perfecto, en el futuro, tendríamos nuestras reuniones sobre el diseño igual que lo hacemos ahora con la FDA…y también podríamos debatir con los CMS sobre qué puntos finales necesitamos para confirmar la existencia del valor añadido,” observó Cutlip.

Luego, si se cumplen esos puntos finales al final del ensayo, los criterios para los reembolsos se establecerían en la revisión pendiente, concluyó. Así que siempre y cuando se cumpliesen los puntos finales de seguridad y eficacia, “tendríamos tanto la aprobación para la comercialización como los reembolsos mucho más próximos en el tiempo de lo que los tenemos ahora.” Es, no obstante, poco probable que estas decisiones se anuncien al mismo tiempo, advirtió Cutlip, “por una cuestión de recursos…en cualquier, caso mucho antes de lo que estamos acostumbrados ahora.”

Fuente:

• Cutlip DE, Kramer DB. Value-based hypothesis testing for cardiac device clinical trials: a pathway for accelerated reimbursement decisions. Circ Cardiovasc Interv. 2016;9:e003627.

Declaraciones:

• Cutlip dijo haber recibido financiación institucional para su investigación de Medtronic, Boston Scientific y CeloNova.
• Kramer haber recibido financiación de los Institutos Nacionales de Salud-Instituto Nacional del Envejecimiento.
• Weintraub no declaró conflicto de interés alguno.

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