好人、坏人，还是大资金？业界施压要求将患者索赔数据与设备结局相关联
两名美国参议员正在进一步给医疗保险和医疗补助服务中心
(CMS) 施加压力，要求将设备唯一信息包含在患者索赔数据库中，以更好地跟踪设备批准使用后的安全性和有效性。
参议员 Chuck Grassley (R-IA) 和参议员 Elizabeth Warren (D-MA) 给健康与人类服务部 (HHS)、CMS 和食品和药物管理局 (FDA) 写了一封信。Grassley 办公室在新闻发布会上称，虽然 FDA 和 HHS 一直支持设备唯一标识 (UDI) 计划，但 CMS“明确表达了对该政策的反对观点。”
信件中写道：“鉴于这一问题的重要性，我们希望您能确保 CMS 配合 FDA 和其他利益相关者的工作，保证下一次的索赔表格更新中纳入 UDI。”
杜克临床研究所（北卡罗来纳州达勒姆）的 Mitchell Krucoff, MD 应邀对该情况发表评论，坚称迫使设备与数据相关联的“背后没有好人和坏人之分”，仅仅是工作的优先程度不同。
Impella 之路
Grassley 和 Warrens 的呼吁正好与《美国医学会杂志—心脏病学》上一篇新发表的观点文章一致，该文章仔细探讨了各类高风险医疗器械上市前所需经过的不寻常的“515”路径，其中包括 Impella 经皮心室辅助装置 (PVAD; Abiomed)。根据 515 方案，在政策修订前获批销售的一些医疗产品本来应该接受更严格的研究，而这些产品将接受再次审查。Impella 于 2008 年首先获得上市批准，依据是其与已获批的非滚筒式心肺体外循环泵设备基本等价，而这类设备之后都成为了 515 方案的针对目标。因此，Impella 也被指定接受重新评估。
以耶鲁大学医学院（康涅狄格州纽黑文）的医学生 Vinay K. Rathi 为首的观点文章作者们表示 FDA 犯的错误在于拒绝要求制造商 Abiomed 来实施一项新的“可靠”的临床试验。相反，该机构允许设备制造商使用先前提交的数据，包括因结果无益而被提前终止的随机试验和与历史对照比较的登记表数据。该设备于 2015 年 3 月获得了上市前批准 (PMA)。
因此，Impella 的情况正好切合了两位参议员的观点，因为无论是制造商还是 FDA 都无法挖掘到更丰富的上市后数据。《美国医学会杂志—心脏病学》的这篇文章指出：“Impella 无法通过电子健康记录和行政索赔数据进行大规模、真实世界结局的评估，因为没有办法确定患者接受了哪种类型的 PVAD。”
耶鲁大学医学院（康涅狄格州纽黑文）的资深作者 Joseph Ross, MD 对 TCTMD 解释了写这篇文章的动机“与 Impella 关系不大”，更多的是关于 FDA 将如何要求设备制造商提供证据，以及提供何种证据。
Ross 解释称：“他们的说法通常是，尤其是对于需要得到审批用的临床数据的上市前审批设备，要设计可靠的研究会耗费大量金钱，难度也很大，而他们又不希望延误患者的治疗，所以不能强加太高的监管要求。”他表示，这样一来，即使是一些高风险的设备也只需要一项可行性研究和一项短期的关键性试验就可以获得 PMA，这些研究的患者数量通常都很少。
“这次 515 方案就像一次完美风暴。”他表示，并指出 Impella 仅仅是经历了美国 FDA 重新分类的这种特殊形式的几种心血管设备之一。“这是已经投入使用的设备，[公司] 可能也已经从中获益，那么现在是要求可靠临床研究的最佳时机，因为在研究过程中它也仍然可在市场上销售。我们为什么不能利用这个机会获得我们医生在给患者提建议的时候所需要的那些有力的证据呢？”
Abiomed 介入心脏病学计划副总裁 Seth Bilazarian 应邀给观点文章进行评论时指出 Rathi 等人文章中的几点事实错误。他在一封电子邮件中说：“Abiomed 的立场是 FDA 首次实施了一套极为严格的 PMA 批准路径（患者级别的数据审计），包括对使用 Impella 的超过 1,000 例患者的随机对照试验和登记表数据，同时允许患者继续采用其治疗。515 过程中想获得成功的难度非常大，因此还没有其他公司成功（或甚至开始尝试）通过该路径获得了 PMA 批准。”
FDA 的循环系统设备小组组长、美国威斯康星大学医学院（威斯康星州麦迪逊）的 Richard Page, MD 审查了多款 515 设备，其中包括非滚筒式体外循环泵，当然也包括 Impella。他在同一期《美国医学会杂志—心脏病学》中的比较观点文章中写道，虽然数据还“不完善”，但他认为“美国FDA是正确的。”
Page 表示：“要让这种设备进行新的随机前瞻性研究本来是不合理的，而在此类研究期间暂停其治疗本来也是不公平的。”
将标识和数据集相关联
当然，正如 Grassley 和 Warren 提出的，采用另一种方式收集这些数据是为了更好的上市后监测。虽然 FDA 在 2014 就开始强制要求采用设备唯一标识，但 CMS 曾表示当时增加这类理赔数据并不是最优先的工作。事实上，在 2015 年 2 月，当时的 CMS 管理员在回答 Warren 较早时候的来信时指出“将 UDI 包含在索赔数据中对医疗保险和其他支付机构来说是重大的技术挑战，而且会增加正常的索赔处理的成本和风险。”
Tavenner 写道，更新 CMS 系统的价格也不菲，并指出最近一次索赔表更新耗资 7 亿美元。作出更多的变化以容纳 UDI 可能将会“复杂得多”，而且换言之就是特别昂贵。
Tavenner 在两周后辞去了 CMS 的职位。
Ross 也表示无法将定期收集的数据与具体设备相关联让所有人包括设备制造商本身都面临难题。“他们可以收集接受设备治疗的患者信息，但是只能用于发布召回通知等目的，不能用来确定定期收集数据中的患者来进行分析。这是很荒谬的，”他表示。“每当我跟大型设备公司的首席科学官讨论时，他们都会谈到缺乏数据以及无法得知产品销售后的情况还有产生的问题。他们也跟其他人一样束手束脚...他们是优化 UDI 和与电子健康记录相关联的最大支持者之一。”
“致力于采集数据”
CMS 新闻官 Jibril Boykin 在接到 TCTMD 联系时表示，该机构已经收到了参议员的信函，正在准备回复：“我们的回应现在正在审查当中。我无法对我们正在准备回应的信函发表评论。”
同样，FDA 发言人的回应也一样谨慎，在电子邮件中告诉 TCTMD：“美国食品药物管理局、美国国家医疗信息技术协调办公室 (ONC) 和医疗保险和医疗补助服务中心正在紧密协作，以实现将设备标识唯一加入到电子医疗记录中的共同目标。CMS 和 FDA 期待着继续探索能够及时有效地改进监控的方案。这两个机构都致力于采集适当数据和透明共享信息，以提高全国各地的人们的医疗质量和安全。”
Krucoff 已与 FDA 和专家组其他人合作解决医疗设备登记表的需求。与 TCTMD 谈到参议员给 CMS 的去信时，他强调：“这里面没有谁是好人谁是坏人，只跟工作处理效率和优先安排有关。这对于各个联邦机构、对制造商本身、对监管部门、专业协会和电子健康记录制造商来讲都是如此。”但是，他补充说，为了“在全国建立更好的设备评估系统，百家争鸣、集思广益是肯定的。”
他认为，UDI 是“重要的关键所在”，但只有当它与“能够多维度支持设备”的基础设施相关联的时候才能发挥作用。Krucoff 预测，如果做得好，这种组合绝对是“理想之选”。
他评论称：“我们逐步认识到医疗索赔数据、计费服务、重复的程序和再次住院都是不良事件认定中非常宝贵的资源库。”事实上，心脏病学有一些领域已经在逐步实现这一点。目前缺失的环节就是将 UDI 加入到医疗索赔和医疗记录中，并将全部统合到一起。
最后，他强调，这最终得看哪些举措能够得到资助、哪些优先执行，因为联邦关键小组内部目前也存在诸多限制。
Krucoff 表示：“看看医疗保险和 CMS 目前的人员配备，拨款并不能覆盖 CMS 的真正需求，而要求美国国会扩大拨款也是艰巨任务。UDI 不是 CMS 清单上的首要任务这并不出奇。”
大数据？大资金
美国国会目前正在辩论的法案可能成为旨在提高对美国国立卫生研究院和美国 FDA 拨款的更大法例的一部分。本月初，健康教育、劳工和养老金委员会批准了一系列法案，将影响医疗设备通过 FDA 的流程，包括给“突破性”设备的特殊优惠。一些参议员说对快速医疗审查的任何进一步支持将取决于联邦卫生机构是否能获得更多资金。
Krucoff 对 TCTMD 承认机构资金和人力紧张是 FDA 将大数据与具体设备相关联的计划能否成功施行的一个关键因素。
他表示：“我并不想谈论过分敏感的话题，但我可以说..对于医疗器械方面，目前有很多非常关键的国会拨款谈判正在进行中。”
来源：
- Rathi VK, Kesselheim AS, Ross JS.The US Food and Drug Administration 515 program initiative.Addressing the evidence gap for widely used, high-risk cardiovascular devices?JAMA Cardiol.2016;Epub ahead of print.
- Page RL.The US Food and Drug Administration premarket approval process and the 515 program initiative View from a panel chair.JAMA Cardiol.2016;Epub of print.
披露：
- Krucoff 自述获得雅培血管研究经费并供职于其顾问委员会。
- Ross 自述获得美敦力公司、强生公司、美国食品和药品监督管理局、蓝十字蓝盾协会和医疗保险和医疗补助服务中心的研究支持。
- Page 自述担任美国食品和药物管理局器械和辐射健康中心医疗器械咨询委员会循环系统设备小组的组长（2014 至 2018 年）。
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Shelley Wood is the Editor-in-Chief of TCTMD and the Editorial Director at CRF. She did her undergraduate degree at McGill…
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